目前，一款新药的平均研发成本超过10亿美元，且需要历经十多年时间才能进入市场。随着人工智能（AI）技术的蓬勃发展，以及临床数据量的爆炸式增长，新药研发在降本增效方面迎来了前所未有的机遇。

　　美国波士顿咨询集团表示，AI技术推动新药研发不断取得突破，为人类健康事业注入了强劲动力。英国牛津大学结构生物信息学教授夏洛特·迪恩也认为，一个AI身处药物发现舞台中央的新时代即将来临。

　　AI制药潜力不可小觑

　　传统药物研发周期长、成本高，而且，参与临床试验的众多候选药物中，有90%最终会“折戟沉沙”。

　　AI技术有望通过高效的数据分析和精准的模型预测，使药物前期研发时间减半。市场分析公司的数据显示，至2028年，AI将在药物发现领域节省超过700亿美元的资金。

　　波士顿咨询公司近期对100多家AI制药企业的临床管线进行了定量分析，数据显示，AI发现的药物分子的整体成功率从5%—10%增加到9%—18%，Ⅰ期临床试验的成功率更是高达80%—90%。

　　该公司分析师克里斯·梅耶解释道，AI技术在药物靶点发现与验证、辅助药物分子设计和优化、筛选化合物等方面，均展现出强大能力。

　　具体而言，AI能在庞大的数据库中抽丝剥茧，找出分子与疾病之间潜藏的关联，从而在分子层面精准锁定药物要攻击的标靶。例如，日本田边三菱制药公司借助AI工具，成功发现了一系列潜在的药物标靶和生物标志物，包括非酒精性脂肪肝和系统性红斑狼疮的标靶，为治疗这两种目前几乎无药可治的疾病带来了曙光。

　　也有科学家借助生成式AI工具，想象并设计出可能与标靶结合并起作用的分子。美国英矽智能公司创始人兼首席执行官亚历克斯·扎沃龙科夫透露，他们研发的治疗特发性肺纤维化的新型分子，正是由生成式AI软件设计而成。

　　波士顿咨询公司最近发表的一项分析发现，至少有75种“AI发现的药物分子”已经进入临床试验，预计这一数字将不断攀升。

　　AI工具成加速引擎

　　全球舞台上，AI制药领域正成为科技巨头和初创企业以及科研机构竞相角逐的热门赛道。例如，谷歌公司旗下的“深度思维”公司开发的名为“阿尔法折叠”的AI工具，能够成功预测蛋白质的三维结构，改变了人们对疾病的理解，并显著提高了药物发现的效率。

　　英国Isomorphic Labs公司目标是利用AI技术加速药物发现进程，攻克人类顽疾。去年1月，该公司宣布与制药巨头礼来达成战略研究合作，以发现针对多个靶点的小分子疗法。

　　总部位于美国旧金山的Atomwise公司则致力于运用AI和机器学习技术，彻底革新小分子药物发现领域。通过将深度学习融入基于结构的药物设计，该公司显著缩短了药物的开发周期。该公司通过其专有的AI平台AtomNet，已经发现了一种TYK2抑制剂。

　　英伟达公司推出了一款面向AI医疗保健的AI工具。该工具能够筛选数万亿种药物化合物并预测蛋白质结构。与此同时，致力于计算软件设计的凯登公司将这款AI工具集成到分子设计平台中，助力生成、搜索和建模包含数千亿种化合物的数据库，为新药研发开辟更广阔的天地。

　　数据匮乏或成“拦路虎”

　　不过，AI模型的价值与实用性，很大程度上依赖于其训练所用的数据。缺乏高质量临床数据，是AI药物发现领域面临的最大挑战之一。

　　大数据是大模型的重要基石。AI模型的训练与算法优化，离不开海量数据的支撑。然而，在药物研发领域，很多关键数据秘而不宣。

　　另外，可重复实验的标准化数据有限，这就导致了AI模型的训练数据有限。而如何在确保病人隐私的情况下，更好地合规使用这些数据，也成为业界亟待解决的一大难题。

　　有效生物AI模型的匮乏同样不容忽视。相较于多模态和自然语言处理等领域的蓬勃发展，生物医药领域AI模型的数量却显得捉襟见肘，这无疑限制了AI在药物研发领域的广泛应用与深入探索。

　　美国得克萨斯大学机器学习基础研究所研究员丹尼尔·迪亚兹表示，当前大多数AI药物发现仍聚焦于小分子药物，基于蛋白质的新型生物制剂的研发略显不足。